Un estudio internacional liderado por el Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda demuestra los beneficios de los tratamientos silenciadores de la transtiretina en pacientes con amiloidosis cardiaca.
Un estudio internacional liderado por el doctor Pablo García-Pavía, jefe de sección de Cardiopatías Familiares del Hospital Público Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda y jefe de grupo del CNIC y del CIBERCV, ha demostrado los beneficios clínicos del tratamiento con un silenciador de transtiretina en pacientes con amiloidosis producida por esta proteína. La investigación, publicada en la revista Nature Medicine y presentada en el Congreso Europeo de Cardiología de Múnich, también concluye que no hay beneficio adicional en quienes ya recibían estabilizadores.
La amiloidosis por transtiretina es una enfermedad grave que provoca el engrosamiento de las paredes del corazón, arritmias frecuentes y un deterioro progresivo que deriva en insuficiencia cardiaca grave. Antes de los tratamientos específicos, la esperanza de vida de los pacientes era de entre 2 y 6 años.
El estudio, promovido por AstraZeneca e Ionis, contó con 1.432 pacientes de varios países. Los que recibieron el silenciador en monoterapia lograron una reducción de la mortalidad cardiovascular y de los eventos recurrentes, además de un menor deterioro funcional y de la calidad de vida. En cambio, no se observó ningún beneficio adicional en los que ya tomaban estabilizadores al inicio.
Según publica la Comunidad de Madrid, este trabajo clarifica la estrategia terapéutica: la combinación de tratamientos no aporta ventajas y deben administrarse de forma individual.
El doctor García-Pavía es uno de los mayores expertos mundiales en esta enfermedad y lidera el documento de diagnóstico y tratamiento de la amiloidosis cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología. La Unidad de Cardiopatías Familiares del hospital majariego es desde 2013 Unidad de Referencia (CSUR) del Sistema Nacional de Salud y desde 2017 centro de referencia europeo para enfermedades cardiacas raras. Actualmente atiende a unos 450 pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina en España y participa en ensayos clínicos para nuevos tratamientos.
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