El Hospital público La Paz ha tratado por primera vez en la Comunidad de Madrid a un paciente con hemofilia B mediante terapia génica, una técnica que permite al organismo producir el factor IX necesario para coagular la sangre.
El Hospital público La Paz ha tratado por primera vez en la Comunidad de Madrid a un paciente con hemofilia B mediante terapia génica, según recoge comunidad.madrid. La técnica aporta al organismo las instrucciones genéticas para que produzca la proteína factor IX, necesaria para que la sangre coagule y se detenga una hemorragia.
Hasta ahora, esta enfermedad obligaba a administrar el factor deficitario de forma periódica durante toda la vida. Los pacientes pueden sufrir sangrados espontáneos o tras pequeños golpes, sobre todo dentro de las articulaciones de tobillos, rodillas y codos. Cuando se repiten, pueden dañar la articulación, causar dolor y limitar la movilidad.
En la terapia génica, los hepatocitos, las células del hígado, reciben el gen mediante un vector viral modificado que no provoca la enfermedad. Se administra en una única infusión intravenosa y el objetivo es que el propio organismo mantenga un nivel suficiente de factor IX, lo que reduce de forma notable los sangrados y, en muchos casos, permite suspender la profilaxis periódica.
Tras la infusión, el paciente necesita un seguimiento estrecho, sobre todo durante los primeros meses. Se controla especialmente la función hepática, ya que pueden elevarse las transaminasas y algunas personas precisan corticoides. La respuesta varía entre pacientes y no todos alcanzan los mismos niveles de factor IX, por lo que quienes reciben esta terapia siguen en control durante años.
La terapia no modifica la alteración genética original en todas las células, de modo que la persona sigue siendo portadora y puede transmitirla a su descendencia. El hospital considera que este primer caso abre una nueva etapa en el tratamiento de la hemofilia B, con el objetivo de proteger las articulaciones y reducir el riesgo de sangrado y la carga del tratamiento.
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